Ces travaux ont été menés par l'équipe du neurobiologiste Yves De Koninck, professeur à la Faculté de médecine de l'Université Laval et directeur scientifique de l'Institut universitaire en santé mentale de Québec ou l'ex-Robert-Giffard.

Une entente a été conclue avec la pharmaceutique Roche qui effectuera les tests nécessaires pour vérifier l'efficacité de la molécule et obtenir éventuellement les autorisations pour mettre en marché le médicament. «La route sera longue pour obtenir toutes les approbations. Si on se rend jusqu'au bout, on en a pour 4 à 5 ans. Si en cours de route, on se rend compte qu'il y a des effets secondaires et qu'il faut faire des changements, on rajoute des années», a mis en garde le chercheur.

Jusqu'à maintenant, les études pilotes avec une approche complémentaire à celle des scientifiques de Québec ont donné des résultats prometteurs. «Je ne sais pas jusqu'où ça va aller mais les jeunes qui ont participé aux études pilotes ont montré une amélioration de leurs conditions», a-t-il dit.

Comme point de départ, on considère que l'autisme est causé par un désordre du système nerveux lors du développement du cerveau. «La molécule que nous utilisons vient rétablir le système nerveux comme il fonctionne normalement. On vient aider les cellules qui font défaut», a-t-il expliqué.

Aussi pour traiter la Schizophrénie

En termes plus techniques, on a constaté une concentration trop faible d'une protéine appelée KCC2 dans les neurones du cerveau et de la moelle épinière à l'aide de microscopes très puissants. On a fait un lien entre le manque de cette protéine et diverses anomalies des circuits neuronaux. «Pour l'autisme, on en déduit que cela a à voir avec la façon que le cerveau se développe», a précisé le chercheur.

Le médicament potentiel, s'il passe tous les tests, pourrait aussi être utilisé pour traiter la schizophrénie qui est caractérisée par un déficit de la protéine KCC2. «Dans l'épilepsie, ç'a été démontré éaglement», a précisé M. De Koninck.

L'étude clinique sur le médicament est de la responsabilité de la firme Roche. Bien des étapes restent à franchir avant de lancer l'étude. On croit qu'elle pourrait débuter d'ici un an.

Par ailleurs, le médicament qui sera testé a été développé au départ pour traiter la douleur chronique. Cette avancée a été classée parmi les 10 découvertes scientifiques de l'année en 2013 par notre chroniqueur Jean-François Cliche.